较真方法论要点：

一种药物在实验室开发出来后，要先经历细胞实验、动物实验阶段。动物实验如果结果乐观的话，可以申请药物人体临床试验。药物人体临床试验分3期：第一期是为了监测药物可能存在的毒副作用；第二期试验是要检测药物的有效性；第三期试验需要更多的人来进一步验证药物有效，并且与现有的治疗措施作比较。客观的临床试验是要尽量做到大样本随机对照双盲试验。复方丹参滴丸（“复方”指几种不同类别的药物混合而成的制剂）完成了美国食品药品监督管理局（FDA）的临床三期实验，但是FDA还没有公示具体的试验结果，复方丹参滴丸到底能不能获批还是未知数。

查证者：吕洛衿 | 东京大学医科博士

在网络上看到这样的一张照片，内容是：“神奇丹参闯世界。走向世界的丹参。目前，复方丹参滴丸已完成美国食品和药物管理局FDA的三期临床试验，结果即将揭晓。消息传来，立刻引起轰动，这意味着复方丹参滴丸有望成为中国第一个获得FDA通过的中成药”。

复方丹参滴丸申请FDA的临床试验，并完成了临床三期实验，这意味着什么？

一、先来了解一下什么是FDA批准进行的药物临床试验

一种药物，如何判断有没有效呢？

这个问题看起来很简单，很多读者会说：那还不简单，给病人吃，病情缓解了，不就是有效吗？

没那么简单。

我们来假设一下。如果一个人患病了，比如轻度感冒这样的病，不吃药不打针，过了几天自己就好了。而另一个人，也是一样的轻度感冒，吃了几片药，过了几天也好了。你能说这个药对感冒有效吗？

不一定，对吧？

因为你不知道这个病情得到缓解，到底是不治而愈，还是吃的药发挥作用了。

那怎么知道药物有没有效果呢？

找一群得同样病的人，一半不吃药，一半吃药，然后比较这两组人，如果吃药的人群普遍比不吃药的缓解得快或者好得彻底，那就可能是这个药物有效。

这是药物试验设计的关键条件之一：对照实验。

可是还有问题。

如果你做临床试验，吃药组的病人都是身强力壮的年轻人，而对照组不吃药组的病人全是年老体弱的人，结果吃药组好得快，你能说这一定是药物的作用吗？

显然不能。

那怎么解决呢？

分组时候不可以人为进行选择，而是随机地分组，尽量保证两组人群的特性尽可能一致，比如年龄分布，性别分布等等。

这就是药物临床试验的另一个要素：随机分组。

可是还是有问题。

你选择两个人做实验。随机分两组，一组一个人。吃药组的这个人好的快一些。你能说一定是药物的作用吗？

不一定对吧？没准这个人就是碰巧恢复地快一些。因为哪怕是普通的轻度感冒，每个人恢复的时间也不一样，有的人就是快一些，有的人就是慢一些。

那怎么解决这个问题？

最好的办法是把全世界所有患这个病的人都拉来做实验，一半对一半，随机对照，那样得出的结果才可信。一个两个赶巧了，几十万几百万人总不能都是碰巧吧。

但这不现实，做实验只能尽可能多地扩大参与人数。在经济和可操作的范围内，参与人群越多实验结果越准确。

这就是药物实验的第三个原则：大样本。

可是还是有一个问题。

我曾写过一篇文章：神奇的安慰剂效应。

有很多实验发现，人会受到言语和视觉的影响，如果受试者相信自己吃的是良药，哪怕吃的其实是玉米粉，很多人的病情也得到了缓解。

那怎么排除这个安慰剂效应呢？怎么知道病情缓解不是因为安慰剂效应，而是真的因为药物有效呢？

随机分组后，一组人给真的药物，一组人给看起来闻起来都一样的假药（通常是玉米粉）。通常为了消除言语和环境的影响，不但不告诉参加试验的人他吃的是真药还是假药，甚至都不告诉测试他们的试验者，哪个受试者吃的是真药哪个吃的是假药，这样得出的结论才最真实客观。

这是药物实验的另一个原则：双盲。

所以，客观的临床试验是要尽量做到大样本随机对照双盲试验。只有经历过这些检测最终得出有效性结论的药物，我们才能认为它真实有效。

二、具体的临床试验该怎么做？

通常一个药物在实验室开发出来后，要先经历细胞实验、动物实验阶段。动物实验如果结果乐观的话，可以申请人体临床试验。一般意义上讲，药物人体临床试验分3期。

第一期是为了检测这个药物安全不安全。通常招收几十个甚至上百个健康的志愿者，付钱给他们，让他们服用该药物，严密监测可能的毒副作用。

如果毒副作用在可以接受的范围内，就可以申请二期试验。通常完成一期试验的药物，如无严重的毒副作用，都能进入下一阶段试验，也就是第二期试验。

第二期试验是要检测药物的有效性。通常是招收几十或者几百个该药物针对的病人，最理想的是随机对照双盲试验。这个阶段大概持续几个月到一两年。看药物是不是对小人群有效。

这一个阶段最为艰难。能成功完成第二期试验进入下一阶段的药物大约只有31%。

这31%的药物，如果在小人群试验中显示有效，且毒副作用也还可以接受的话，就需要招收更大人群来做更加彻底的试验了。这就是第三期试验。

第三期试验需要更多的人来进一步验证药物有效，并且与现有的治疗措施作比较。招收的病人更多，通常几百甚至几千人，耗时数年，花费巨大。完成了三期试验的药物，如果实验结果乐观，就会申请FDA批准全面临床使用。据统计，完成了3期试验的药物最终有58%会向FDA申请批准上市，而报批的药物最终有85%获得了批准。

显然易见的原因，即便是通过了三期实验，也不可能完全排除任何偶然因素，或者说长期毒副作用没法完全发现，所以还有非严格意义上的4期试验——药物投放市场之后，让成千上万的人使用后，还需要严密监测可能的副作用，随时向FDA报告。

从进入临床一期到完成3期试验，最终过关斩将获得FDA批准的药物只有9.6%，少得可怜。而完成三期试验，需要花费巨资，耗时几年甚至十几年，而最终获得批准的只有这么小的比例，所以获得FDA批准常常被视为成功的药物开发。

三、复方丹参滴丸目前仍在试验阶段，到底能不能获批还是未知数

复方丹参滴丸三期试验完成于2016年底，但还没有公示具体的试验结果。有消息称FDA要求补做试验。李连达博士称试验失败，但我没有查到失败的官方消息，不做评论。

根据临床试验数据库，现在FDA报批在案正在进行中的临床三期试验多达3993个项目。其中，药物试验占了一半以上。也就是说现在全世界报批美国FDA在进行三期试验的药物接近2千个。从这一点来看，复方丹参滴片也只是这两千种药中的一种。

结论就是复方丹参滴丸目前仍在试验阶段，到底能不能获批还是未知数。

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